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Zulassungsverfahren unter Beobachtung

GKV und Europäische Ombudsfrau fordern mehr Transparenz.

RB – 08/2019

Neuzugänge von Arzneimitteln auf dem europäischen Markt werden von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zugelassen.


Zur Sicherstellung der Methoden zum Nutzennachweis bietet die EMA den Herstellern, vor Antragsstellung zur Marktzulassung, eine beratende Unterstützung an. Diese Konsultationsphase wird „pre-submission“-Phase genannt. Sie soll den Hersteller dabei unterstützen, die notwendigen wissenschaftlichen Nachweise methodisch korrekt zu erheben, die Risiken der Studienteilnehmer zu minimieren, die Aussagekraft gewonnener Daten zu erhöhen sowie den administrativen Aufwand zu reduzieren.


Die Teilnahme an der „pre-submission“ ist für die Hersteller freiwillig und die Empfehlungen der EMA im Konsultationsverfahren sind für den Hersteller nicht bindend.

Ombudsfrau benennt Interessenskonflikte

Wird von einem Hersteller beratende Unterstützung der EMA ersucht, ernennt die Scientific Advice Working Party (SAWP), entsprechend ihrer Expertise zwei Koordinatoren, welche wiederum Experten in ihr Team berufen.


Entscheidet sich der Hersteller nach Abschluss der Konsultationsphase für einen Zulassungsantrag, werden zwei Berichterstatter nach der besten verfügbaren Expertise benannt, welche wiederum ihr Expertenteam benennen.


Auf eigene Initiative hat die Ombudsfrau im Jahr 2017 eine Anfrage an die EMA gestellt, um insbesondere das Verfahren der Konsultationsphase und den Übergang zum Antragsverfahren transparenter werden zu lassen. 


Die Anfrage offenbart, dass trotz größter Sorgfalt das aktuelle Verfahren Schwächen bei der Benennung der Koordinatoren und Berichterstatter aufweist. In den Jahren 2017 bis 2018 war in ca. zehn Prozent der Zulassungsantragsverfahren mindestens ein Berichterstatter auch vorher als Koordinator in der „pre-submission“-Phase für dasselbe Arzneimittel benannt und hätte somit befangen sein können.


Die EMA bekräftigt, dass die Auswahl der Personen mit größter Sorgfalt getroffen wird. Jedoch bliebe in spezialisierten Bereichen der Forschung und der Medizin in Einzelfällen wenig Spielraum bei der Auswahl des Personals. Die EMA betont, dass auch die Mitglieder des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) die Interessenserklärung der EMA unterzeichnen.

Instrumente für mehr Transparenz

Zur Weiterentwicklung der Systematik hat die Ombudsfrau Interessensgruppen im Konsultationsverfahren um Stellungnahme gebeten. Die GKV hat sich am Verfahren eingebracht. Der im Juli 2019 veröffentlichte Beschluss der Ombudsfrau zeigt, dass die Anregungen der GKV auf fruchtbaren Boden gefallen sind.


Die Empfehlungen der Ombudsfrau beschreiben die Trennung verantwortlicher Experten im Konsultationsverfahren von beteiligten Berichterstattern bei der Bewertung des Zulassungsantrags desselben Medikaments.

Sofern in Ausnahmefällen keine Trennung der Sachverständigen in den beiden Verfahren möglich ist, sollte die EMA die Gründe für Ihre Entscheidung dokumentieren und diese Information im European Public Assessment Report (EPAR) veröffentlichen. Als Mindestkriterium sollte die EMA jedoch sicherstellen, dass einer der beiden Berichterstatter im Zulassungsverfahren keine herausragende Rolle bei den Aktivitäten im Konsultationsverfahren innehatte. Die Empfehlung sieht abschließend vor, dass die EMA ein detailliertes Protokoll aller relevanten Aktivitäten vor Einreichung, inklusive der Namen beteiligter Experten, der EPAR beifügt.